Un nouveau traitement prometteur contre la maladie de Charcot


Libé
Jeudi 1 Février 2024

Une étude américaine menée sur des souris a dévoilé un nouveau traitement plein de promesses contre la maladie de Charcot, mortelle et pour l'instant sans cure efficace connue.

Celle qui est aussi appelée sclérose latérale amyotrophique (SLA) touche environ 30.000 personnes aux Etats-Unis. Elle provoque une paralysie progressive des muscles, créant un état d'enfermement du malade, et cause généralement la mort en moins de cinq ans.

Dans l'étude publiée par la revue scientifique PLOS Biology, une équipe de chercheurs dit avoir étudié un moyen de cibler et de stabiliser une protéine qui protège les cellules des éléments toxiques issus de la nourriture ou de l'inhalation d'oxygène.

Dans de nombreux cas, ce sont des mutations héréditaires d'un gène qui produit la protéine en question qui sont à l'origine de la maladie de Charcot. Mais ces mutations peuvent aussi survenir sans antécédents familiaux.

Les mutations de ce gène, SOD1, entraînent un mauvais assemblage de la protéine qui l'empêche d'accomplir ses tâches et dérègle la machinerie cellulaire au sens large, entraînant un amas de protéines qui sont aussi liées à, entre autres, la maladie d'Alzheimer et celle de Parkinson.

Le nouveau traitement est un "stabilisateur moléculaire" qui agit comme un "point de suture" et oblige la protéine à rester dans sa bonne configuration, a expliqué le directeur de l'étude, Jeffrey Agar, qui a découvert et testé avec son équipe cet outil après 12 années de recherche.

La molécule a été testée sur des souris -- génétiquement modifiées pour qu'elles soient porteuses de la maladie -- et les chercheurs ont constaté qu'elle rétablissait non seulement les fonctions de la protéine, mais qu'elle stoppait aussi tout effet toxique secondaire.

Son efficacité a aussi été prouvée sur des rats et des chiens. Elle a réussi à stabiliser 90% des protéines SOD1 dans les cellules sanguines et 60 à 70% dans les cellules cérébrales.
Les chercheurs espèrent maintenant obtenir l'autorisation de passer à des essais cliniques chez l'homme.

S'il n'existe à ce jour aucun traitement neuroprotecteur efficace pour l'ensemble des patients, une autorisation anticipée de mise sur le marché a été délivrée en avril 2023 aux Etats-Unis pour un médicament (Qalsody du laboratoire Biogen) visant certaines formes seulement de la maladie.


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