Les thérapies géniques : Un espoir pour les patients, un défi pour les payeurs

Des thérapies géniques commencent à accéder au marché pour soigner des maladies jusqu’alors incurables: un formidable espoir pour les patients, mais un immense défi pour les systèmes de santé en raison de leurs coûts, surtout si leur usage venait à se généraliser.
Ces thérapies consistent généralement à remplacer directement dans l’organisme (in vivo) un gène défectueux par un gène fonctionnel, ou à prélever des cellules pour les modifier génétiquement en laboratoire avant de les réinjecter au malade (ex vivo).
Ce segment des biotechnologies pourrait générer 363 millions de dollars de recettes dès 2022 (308 millions d’euros) au niveau mondial, selon une récente étude du cabinet Research and Markets.
Ce serait certes encore une goutte d’eau au sein du colossal marché pharmaceutique mondial, dont les ventes de médicaments sur prescription médicale pourraient dépasser 1.000 milliards de dollars en 2022 (850 milliards d’euros), selon Evaluate Pharma.
Mais si les premiers traitements de thérapie génique ont ciblé des maladies rares et monogéniques (impliquant un seul gène), la recherche biopharmaceutique bouillonne dans ce domaine, avec plus de 2.200 essais cliniques en cours dans le monde, y compris dans des pathologies de masse comme le cancer, le diabète et les maladies neurodégénératives.
C’est particulièrement dans le cancer qu’une stratégie indirecte de thérapie génique, les cellules CAR-T, avance actuellement à grands pas.
Cette technologie consiste à reprogrammer génétiquement une catégorie de cellules immunitaires, les lymphocytes T, pour “les armer comme un missile” afin de leur permettre de détecter et de tuer des cellules cancéreuses, rappelle à l’AFP Antoine Papiernik, président de Sofinnova, société de capital-risque spécialisée dans les sciences de la vie.
Le géant biopharmaceutique suisse Novartis a ouvert la voie en août 2017 en obtenant l’approbation aux Etats-Unis d’un premier produit CAR-T, le Kymriah, ciblant une forme rare de leucémie.
Les grandes manœuvres dans l’industrie pharmaceutique n’ont pas tardé: juste après l’approbation du Kymriah, l’américain Gilead mettait la main pour près de 12 milliards de dollars sur le spécialiste des CAR-T Kite Pharma, imité quelques mois plus tard par Celgene avec l’acquisition de Juno Therapeutics pour 9 milliards de dollars.
Fin juin, Kymriah et Yescarta, médicament CAR-T de Gilead ciblant un cancer du système lymphatique, ont également été approuvés en Europe. Aux Etats-Unis, leurs prix catalogue donnent le vertige: 475.000 dollars par patient pour Kymriah, 373.000 dollars pour Yescarta.
Car la complexité actuelle de leur fabrication, à partir de cellules autologues (prélevées du patient lui-même), gonfle leurs coûts et laisse aussi planer le doute sur leur potentiel usage à grande échelle.
“Pour l’instant ces traitements ne ciblent que des cancers du sang, mais ils donnent des résultats impressionnants. La prochaine étape des CAR-T, visant des tumeurs solides, s’annonce plus compliquée”, selon M. Papiernik.
Pour industrialiser leur usage, il faudrait aussi trouver un moyen d’utiliser des cellules de donneurs sains (cellules dites “allogéniques”), un obstacle sur lequel bon nombre de biotechs travaillent, dont la française Cellectis ou l’américaine Allogene Therapeutics.