La thérapie génique pour soigner les maladies de la rétine

Au cours des six dernières années, plusieurs équipes de scientifiques ont traité avec succès des patients atteints de rétinite pigmentaire ou de dégénérescence maculaire - des maladies ophtalmiques héréditaires - grâce à une nouvelle thérapie génique. Celle-ci consiste à injecter directement dans leurs yeux un virus chargé de transporter un gène ‘normal’ qui va remplacer, dans la rétine, le gène défectueux responsable de la maladie. La méthode est cependant invasive et sa portée limitée.
"Utiliser une aiguille à travers la rétine et injecter derrière celle-ci du virus issu d’ingénierie est une intervention chirurgicale risquée. Mais les médecins n'avaient pas le choix, car aucun virus de transfert de gènes ne pouvait parcourir tout le chemin [à faire] à l'arrière de l'œil pour atteindre les photorécepteurs - les cellules sensibles à la lumière qui ont besoin du gène thérapeutique", a expliqué le Pr David Schaffer, de l'Université de Californie à Berkeley.
Cependant, en 14 ans de recherche, ce spécialiste et son équipe ont généré environ 100 millions de variantes de virus transporteurs, dont 5 ont été retenues. Récemment, ils ont utilisé le meilleur de ces virus, baptisé 7M8, pour transporter des gènes dans l’œil de rongeurs et de singes malades. Injecté dans l'humeur vitrée, le virus génétiquement modifié a réussi, à chaque essai, à atteindre toutes les zones de la rétine et à y restaurer un fonctionnement presque normal."